| 成熟階段：生長期 項(xiàng)目簡介及特點(diǎn) 凝血因子Ⅷ是治療血友病的救命藥,，目前由于原料血漿緊缺惡化分離純化收率低等原因而一藥難求，也造成了有些患者不治而亡,。正常人血漿中的FⅧ是以其和血光假性血友病銀子（von Willebrand Factor ,vWF）形成的復(fù)合體形式存在,，vWF作為FⅧ的載體蛋白，在凝血過程中起到了非常重要的作用,。而在現(xiàn)有的分離純化過程特別是離子交換制備色譜中,，大分子蛋白復(fù)合體容易解離，從而影響最終產(chǎn)品的活性,；此外,，F(xiàn)Ⅷ的半衰期較短，而現(xiàn)有的離子交換介質(zhì)為核心的FⅧ蛋白分離純化工藝,，超大孔介質(zhì)的孔道尺寸可達(dá)600-800nm,，F(xiàn)Ⅷ/vWF 復(fù)合體蛋白可以快速。便利地進(jìn)入介質(zhì)孔道,，從而實(shí)現(xiàn)高通量,、快速分離純化，同時(shí)最大限度地保護(hù)聚集體的天然結(jié)構(gòu),，最終得到高活性的FⅧ產(chǎn)品,。FⅧ蛋白的超大孔離子交換層析純化工藝回收率達(dá)85%，比活達(dá)154IU/mg蛋白,，工藝穩(wěn)定,，易于放大。 專利和進(jìn)展情況 已申請分離純化工藝的專利1項(xiàng),。 經(jīng)濟(jì)效益與應(yīng)用前景 甲型血友?。℉emophilia A,，HA）在世界范圍內(nèi)普遍存在,，平均每5000個(gè)男性中就有1位HA患者。目前HA尚無法徹底治愈,，只能通過輸注新鮮血液或凝血銀子Ⅷ（FⅧ）協(xié)助患者凝血,。血液輸注存在輸注量大和病毒污染（艾滋病病毒、乙型肝炎病毒）等缺陷,，已經(jīng)逐漸被淘汰,。輸注重組FⅧ產(chǎn)品可以有效地避免上述問題,，在HA治療方面取得了一定的效果。2007年,，歐洲藥品監(jiān)管局（EMEA）發(fā)布信息稱,，根據(jù)已有的數(shù)據(jù)，并不能夠預(yù)計(jì)和比較不同的重組凝血銀子Ⅷ產(chǎn)生抗體的發(fā)生率,。此外,，重組FⅧ產(chǎn)品還存在生產(chǎn)成本高、藥物傳遞途徑有限等不利因素,，導(dǎo)致迄今為止仍然無法普及,。在現(xiàn)階段，HA的治療仍主要依賴從人血漿分離純化得到的天然FⅧ產(chǎn)品,。我們目前的FⅧ產(chǎn)品遠(yuǎn)遠(yuǎn)無法滿足甲型血友病患者的需求,。因此，本工藝產(chǎn)品具有廣闊的應(yīng)用前景,，能夠創(chuàng)造顯著的經(jīng)濟(jì)效益,。 產(chǎn)業(yè)化方式及條件 技術(shù)轉(zhuǎn)讓或合作開發(fā)，GMP車間,，層析純化工藝放大技術(shù)平臺(tái),。 |
