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行業(yè)動(dòng)態(tài)
美借助基因修改HIV成功治療白血病患者


 


圖片來源:PLOS Biology / Francoise Chanut

 
   
    據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)12月11日?qǐng)?bào)道,,美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院的醫(yī)生宣稱,,他們從病魔手中成功奪回了一個(gè)罹患白血病的7歲女孩的生命,,贏得這場(chǎng)勝利多虧了一個(gè)可能會(huì)讓所有人感到意外的“幫手”——經(jīng)過基因修改的HIV(人類免疫缺陷病毒)。不過,,主治醫(yī)生強(qiáng)調(diào),,治療過程不會(huì)出現(xiàn)感染艾滋病的風(fēng)險(xiǎn)。

 
    這個(gè)名叫艾米莉的小女孩接受了近兩年的化療,,其間病情兩次復(fù)發(fā),醫(yī)生們認(rèn)為她治愈的“希望渺茫”,。于是在今年2月,,他們開始對(duì)她實(shí)施這一“以毒攻毒”的實(shí)驗(yàn)性治療方案(官方名稱為CTL019療法)。
 
    醫(yī)生們將HIV中引發(fā)艾滋病的因素剔除,,借助這些經(jīng)過基因修改的HIV,,艾米莉自己的免疫細(xì)胞占據(jù)了優(yōu)勢(shì),,一舉擊潰了入侵的白血病細(xì)胞。艾米莉是參與CTL019療法的為數(shù)不多的志愿者中唯一的兒童,。費(fèi)城兒童醫(yī)院強(qiáng)調(diào),,該療法還不能被稱為“神奇的子彈”,但至少在艾米莉身上顯示出了巨大的成功,。

    在治療過程中,,醫(yī)生先將艾米莉自己的數(shù)百萬免疫系統(tǒng)細(xì)胞移除,接著用經(jīng)過基因修改的HIV將一種能夠增強(qiáng)免疫細(xì)胞的新基因送入她體內(nèi),,這種基因如同導(dǎo)彈一樣,,可以幫助免疫細(xì)胞“鎖定”潛藏起來的白血病細(xì)胞并發(fā)動(dòng)攻擊。

    主治醫(yī)生,、兒科腫瘤學(xué)家斯蒂芬·格拉普說,,負(fù)責(zé)運(yùn)送新基因的HIV中能夠?qū)е掳滩〉牟糠秩急惶蕹耍虼酥委熯^程中不會(huì)出現(xiàn)任何感染艾滋病的風(fēng)險(xiǎn),。

    目前艾米莉已經(jīng)回到學(xué)校繼續(xù)學(xué)習(xí),,還能進(jìn)行遛狗、踢足球等活動(dòng),。醫(yī)生表示,,艾米莉的治療結(jié)果是“完滿的”,最重要的是,,增強(qiáng)了的免疫防護(hù)系統(tǒng)仍然“存留在她體內(nèi),,以防止癌癥復(fù)發(fā)”。“任何我們能夠做的檢測(cè),,即使是最敏感的測(cè)試都表明,,她身體里已經(jīng)沒有白血病癥狀了。”格拉普說,,“我們還需要觀察幾年看看病情緩解情況,,才能考慮她是否已被治愈。目前下斷言還為時(shí)尚早,。”

    格拉普表示,,這是他第一次看到治療白血病的標(biāo)準(zhǔn)手段骨髓移植可能有了替代方案,細(xì)胞療法有望最終取代昂貴而痛苦的骨髓移植治療,。